"Геномная хирургия" поможет победить редкие наследственные болезни


"Геномная хирургия" поможет победить редкие наследственные болезни

"Геномная хирургия" поможет победить редкие наследственные болезни

Перспективный генетический редактор CRISPR может использоваться для исправления мутаций, которые являются причиной редких наследственных заболеваний. Исследования в этом направлении, как сообщает Phys.org, ведут ученые из Калифорнийского университета в Сан-Франциско (США).






 

Эти исследования являются практически единственной надеждой на нормальную жизнь для пациентов, страдающих от редких генетических болезней. Для лечения многих из таких болезней не существует медикаментозных препаратов, т.к. фармацевтические корпорации не заинтересованы в разработке лекарств от заболеваний, которыми болеют всего несколько тысяч человек.

 

"Сейчас мы изучаем биоматериал, который пожертвовали люди, страдающие от болезни Шарко-Мари-Тута и вителиморфной дистрофии. Из донорских клеток мы получаем стволовые, которые затем подвергаем генетическому редактированию. Есть надежда, что у нас получится исправить дефекты в ДНК, ответственные за генетические болезни", — отмечают ученые.

 

После того, как клетки с исправленным геномом будут пересажены пациентам, болезнь должна отступить. Впрочем, в этом процессе таятся многие сложности, так что речь пока что идет о неблизкой перспективе.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями: